Approvazione europea di epoetina-alfa originator per l'anemia sintomatica
È stato approvato dall'Agenzia sanitaria francese (ANSM) l’originator della epoetina alfa anche nel trattamento dell'anemia sintomatica nei pazienti adulti a basso rischio e a rischio intemedio-1, cioè nelle fasi di malattia meno avanzata, e con bassa eritropoietina sierica (< 200 mU/mL).
Tale trattamento soddisfa un bisogno terapeutico ancora irrisolto per una patologia rara  attualmente trattabile solo mediante da trasfusioni per far fronte all’anemia, prima e più frequente conseguenza della mielodisplasia.
L’autorizzazione è stata ottenuta grazie ai risultati di uno studio clinico multicentrico, randomizzato in doppio cieco. I risultati hanno dimostrato che il 31,8% dei pazienti trattati con epoetina alfa ha raggiunto l'endpoint primario di risposta eritroide, contro il 4,4% dei pazienti trattati con placebo (p<0,001). Un'analisi ad hoc per la valutazione dell'aggiustamento della dose in base al protocollo ha confermato una risposta eritroide statisticamente significativa per l'epoetina alfa, con il 45,9% dei pazienti trattati con epoetina alfa rispetto al 4,4% dei pazienti trattato con placebo che hanno ottenuto una risposta eritroide (p<0,001). La durata media della risposta eritroide nei pazienti trattati con epoetina alfa era di 197 giorni. Il numero di pazienti che necessitavano di trasfusioni nel braccio trattato con epoetina alfa è sceso costantemente dal 51,8% nelle 8 settimane prima del basale al 24,7% entro la settimana 24. La necessità di ricorrere a trasfusioni è rimasta invariata nei pazienti trattati con placebo (48,9% - 54,1%) nello stesso intervallo di tempo. L'intervallo di tempo antecedente la prima trasfusione è risultato più lungo nel gruppo trattato con epoetina alfa (p=0,046). L'epoetina alfa ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della qualità della vita nei pazienti responsivi. Lo studio non ha prodotto nuovi segnali di sicurezza per epoetina alfa e i risultati sono in linea con il profilo di sicurezza di epoetina alfa già noto. In particolare, la sospensione del farmaco a causa di eventi avversi si è verificata nel 10,6% dei casi nel gruppo trattato con epoetina alfa rispetto al 13,3% del gruppo trattato con placebo. Nel braccio trattato con epoetina alfa si sono verificati quattro esiti fatali rispetto a uno nel braccio trattato con placebo; nessun caso è stato correlato al farmaco oggetto dello studio clinico. 
Ultimo aggiornamento: 05.05.2017
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