Parere positivo del CHMP per l’approvazione di cladribina compresse per la sclerosi multipla
Il CHMP dell’EMA ha emesso un parere positivo per l’approvazione di cladribina, agente orale per il trattamento delle forme recidivanti della sclerosi multipla (RMS) in pazienti con un’elevata attività di malattia.
La registrazione della cladribina era stata richiesta nel 2011 ma era stata rifiutata sia dall’EMA che dall’FDA, che avevano richiesto ulteriori studi per confermarne la sicurezza.
È un farmaco diretto non soltanto contro i linfociti T, tradizionale bersaglio delle terapie anti-sclerosi multipla, ma anche contro i linfociti B, anch’essi, responsabili del processo infiammatorio autoimmune che distrugge la guaina mielinica degli assoni, responsabile di tutti i sintomi della malattia.
Più precisamente, il farmaco è un analogo della purina che mima l'azione dell'adenosina e inibisce l’azione dell'adenosina deaminasi. È facilmente distrutta dalle cellule del nostro organismo ad eccezione di quelle ematiche con il risultato di avere un'azione molto mirata.
Il programma di sviluppo clinico comprende tre studi di fase III (CLARITY, CLARITY EXTENSION e ORACLE MS), lo studio di fase II ONWARD e i dati di follow-up a lungo termine del registro prospettico di 8 anni PREMIERE.
Le compresse di cladribina, rispetto al placebo, hanno ridotto del 67% il tasso di recidiva e dell’82% il rischio di progressione confermata a 6 mesi.
Gli effetti collaterali più importanti rilevati negli studi registrativi sono stati linfopenia, che può essere duratura, e le infezioni, tra cui quella da herpes zoster.
 
Maggiori informazioni sono disponibili al seguente link:
http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Summary_of_opinion_-_Initial_authorisation/human/004230/WC500229786.pdf
Ultimo aggiornamento: 03.07.2017
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