Identification of serum protein biomarkers for utrophin based DMD therapy
A cura del Dott. Fabio Arturo Iannotti (Istituto di Chimica Biomolecolare (ICB), Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR), Pozzuoli)
Autori
Guiraud S, Edwards B, Squire SE, Babbs A, Shah N, Berg A, Chen H, Davies KE.
 
Nome rivista
Scientific report
 
Anno
2017
 
Volume
7
 
Pubmed ID/DOI
10.1038/srep43697
 
Link
https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28252048
 
Valutazione dell’articolo
Lettura consigliata
 
Riassunto dei principali risultati descritti nel lavoro
Nonostante i considerevoli sforzi compiuti nel corso degli ultimi decenni, la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) rappresenta ancora oggi una complessa sfida dal punto di vista sia diagnostico che terapeutico. A ciò si aggiunge la difficoltà di identificare dei marcatori biologici che possano risultare utili nella fase di monitoraggio clinico, soprattutto in seguito a terapie sperimentali. Alla luce di tali considerazioni, l’obiettivo dello studio qui proposto è stato quello di ricercare nuovi potenziali marcatori proteici attraverso un approccio di analisi proteomica su larga scala in cui sono state analizzate circa 1300 proteine nel plasma di topi wild type, distrofici (mdx) e Fiona (topi over-esprimenti utrofina). I risultati ottenuti indicano che tra i topi sani e distrofici almeno ottantatre dei marcatori analizzati risultano essere significativamente alterati. Trentaquattro sono, invece, i marcatori che rientrano ai livelli di controllo comparando i tre gruppi di topi (wt, mdx e Fiona). Le variazioni di alcuni dei marcatori così identificati per la prima volta tra cui GITR, TNNT2, ANP32B, THBS4 e SIRT2 sono state ulteriormente confermate per mezzo dei saggi ELISA.
 
Opinione
Studi come questo selezionato, basati su strategie innovative che puntano all’identificazione di molecole biologiche come nuovi potenziali marcatori biologici che possano risultare utili nella fase non solo di diagnosi, ma anche di monitoraggio terapeutico assumeranno un’importanza sempre più rilevante in futuro. Per patologie, difatti, come la Distrofia Muscolare di Duchenne per le quali ad oggi non sono disponibili trattamenti farmacologici efficaci e risolutivi, resta l’assoluta necessità di poter opportunamente valutare l’efficacia di terapie sperimentali sia a breve che a lungo termine. 
Ultimo aggiornamento: 07.04.2017
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